12 Abr Edición genética con CRISPR
¡Histórico! Reino Unido aprueba la edición genética como cura para enfermedades sanguíneas
Un hito en la medicina: Reino Unido ha hecho historia al convertirse en el primer país del mundo en aprobar una terapia de edición genética para dos enfermedades sanguíneas hereditarias: la enfermedad de células falciformes y la betatalasemia dependiente de transfusiones.
Casgevy, la innovadora terapia basada en la tecnología CRISPR, ha sido autorizada por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) tras dos ensayos clínicos globales, con el Imperial College Healthcare NHS Trust liderando la rama del Reino Unido.
¿Para qué enfermedades ha sido aprobado Casgevy?
Casgevy ofrece una posible cura para enfermedad de células falciformes y betatalasemia, donde antes solo era posible un trasplante de médula ósea con riesgos y limitaciones.
Enfermedad de células falciformes: Afecta a alrededor de 15.000 personas en el Reino Unido, principalmente con ascendencia africana o caribeña. Provoca dolor intenso, daño orgánico y una esperanza de vida reducida.
Betatalasemia: Afecta a los glóbulos rojos y puede causar anemia grave. Los pacientes requieren transfusiones de sangre cada pocas semanas y medicación compleja para eliminar el exceso de hierro de la sangre.
¿Cómo funciona y qué resultados ha tenido Casgevy?
Edita con precisión los genes en las células madre de la médula ósea del paciente para permitir la producción de hemoglobina funcional. Las células madre se extraen de la sangre del paciente, se modifican con CRISPR y luego se reinfunden.
En los ensayos clínicos, 28 de 29 pacientes con enfermedad de células falciformes no experimentaron dolor severo y 39 de 42 pacientes con betatalasemia no necesitaron transfusiones de sangre durante al menos un año.
Este es un avance emocionante en el campo de la medicina y ofrece una nueva esperanza a miles de personas que viven con estas enfermedades debilitantes.
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